Официальный сайт
Единый номер информационной службы «Справочная одного окна»: 142
Четырехлетнему Максиму Кулиде поставлен редкий диагноз — спинальная мышечная атрофия 3 типа (СМА).
Заболевание СМА – наследственное нейромышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной атрофией. Интеллект при СМА остается полностью сохранным и развивается так же, как у здоровых людей.
У него редкая мутация (точечная), которую носят всего 3% детей с этим заболеванием.
Остановить болезнь может препарат ZOLGENCMA. Он подавляет синтез паталогического белка, тем самым сохраняет жизнь двигательных нейронов, что клинически проявляется остановкой заболевания.